Od schválenia Kalydeca (ivakaftoru), prvého kauzálneho lieku na cystickú fibrózu už uplynulo takmer 8 rokov. Vývoj potvrdil, že prístup k liečbe cystickej fibrózy ovplyvnením funkcie CFTR proteínu je správny a viedol k objaveniu viacerých nových molekúl, ktoré boli označené…
Základným princípom súčasnej bioetiky je prvoradosť prospechu jednotlivca. Jeho prospech je dôležitejší ako prospech spoločnosti alebo štátu.
Cystická fibróza (CF) sa označuje ako genetické ochorenie. Aby pacient mal cystickú fibrózu musí nevyhnutne mať prítomnú mutáciu v CFTR géne (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). Presnejšie, musí mať mutácie v oboch alelách génu tak, že jednu mutáciu zdedí od jedného…
Na americký a európsky trh boli uvedené nové lieky, ktoré ako prvé ovplyvňujú základný defekt CF a znamenajú jeden z historických prielomov v liečbe ochorenia. Jedná sa o Kalydeco (ivakaftor) a Orkambi (kombinácia lumakaftoru a ivakaftoru). O ich vývoji sme…
Rezistencia antibiotík (Antimicrobial Resistance, AMR) je rozšírený jav, pri ktorom antibiotiká prestávajú byť účinné (citlivé) na liečbu pôvodcov infekčných ochorení, baktérie nadobúdajú voči antibiotikám odolnosť. Rezistencia síce nie je žiadna nová skutočnosť, ale jej význam z viacerých dôvodov narastá. Jednak sa…
N-acetylcysteín (NAC, účinná látka liekov Solmucol, ACC) je jedným z kľúčových liečiv v terapii cystickej fibrózy (CF). Je používaný pri CF pre jeho mukolytické účinky, ale v tomto článku ukážeme, že sa jedná o pozoruhodné liečivo a jeho spektrum účinkov…
Spoločnosť Vertex Pharmaceuticals zverejnila 24.júna výsledky tretej fázy klinických štúdii kombinovanej terapie ivacaftoru (Kalydeco) a lumacaftoru (VX-809) u pacientov s dvomi kópiami najčastejšej CF mutácie – F508del. Výsledky preukázali štatisticky významné zlepšenia pľúcnych funkcií a ďalších sledovaných parametrov. Priemerné relatívne…
Spoločnosť Savara Pharmaceuticals oznánila, že americký Úrad pre potraviny a lieky (Food and Drug Administration, FDA) udelil orphan štatút pre jej liek AeroVanc. AeroVanc je liek v štádiu klinického vývoja, pričom v súčastnosti sa pripravuje fáza IIa klinického skúšania. Podľa…
Martina Utešená v časopise Plus sedem dní uverejnila článok o lieku na cystickú fibrózu. Podrobný článok o lieku na mutáciu G551D nájdete na našich stránkach. Zobraziť na celú stránku Zverejnené so súhlasom autorky článku.