Spoločnosť Vertex Pharmaceuticals zverejnila 24.júna výsledky tretej fázy klinických štúdii kombinovanej terapie ivacaftoru (Kalydeco) a lumacaftoru (VX-809) u pacientov s dvomi kópiami najčastejšej CF mutácie – F508del. Výsledky preukázali štatisticky významné zlepšenia pľúcnych funkcií a ďalších sledovaných parametrov. Priemerné relatívne zlepšenie pľúcnych funkcií bolo o 4,3 až 6,7 %. Počet exacerbácii sa znížil o 30 až 39 % a liečba tiež viedla k miernemu zvýšeniu body mass indexu. Liečba bola vo všeobecnosti dobre tolerovaná a zo štúdie kvôli nežiadúcim účinkom odstúpilo iba 4,2 % pacientov. Štúdia (rozdelená na štúdie TRAFFIC a TRANSPORT) prebiehala na približne 200 klinických pracoviskách v Severnej Amerike, Európe a Austrálii, pričom bolo do nej zapojených viac ako 1100 pacientov, vo veku nad 12 rokov, s dvomi F508del mutáciami. Na základe týchto výsledkov plánuje Vertex predložiť Americkému úradu pre potraviny a lieky (FDA) žiadosť o uvedenie nového lieku na trh, pričom schválenie je možné očakávať v roku 2015.
Zhrnutie výsledkov štúdie pri primárnom vyhodnocovanom ukazovateli – FEV1 (www.vrtx.com)
Ivacaftor a lumacaftor sú liečivá vyvinuté spoločnosťou Vertex Pharmaceuticals, s finančnou podporou americkej Cystic Fibrosis Foundation a National Institutes of Health. Ivacaftor bol schválený (pod obchodným názvom Kalydeco) v roku 2012, ako prvý liek s kauzálnym účinkom (ovplyvňujúcim základný defekt ochorenia) pri cystickej fibróze. Pôvodne schválenou indikáciou bola mutácia G551D, vo februári 2014 bolo použitie rozšírené na ďalších 8 mutácii. Všetky mutácie pre ktoré bola doteraz schválená indikácia nie sú príliš rozšírené. Oproti tomu mutácia F508del je v CF populáciách dominantnou a jej dve kópie majú desaťtisíce pacientov. Na základe výsledkov klinickej štúdie je reálne očakávať, že na trhu bude v blízkej dobe pre veľkú časť CF pacientov doteraz najúčinnejší liek. Je to možné považovať za jeden z historických prielomov v liečbe CF.
Akcie spoločnosti Vertex po zverejnení oznámenia stúpli o 42%. Predpokladá sa, že celosvetový predaj nového lieku by mohol dosiahnuť 3 miliardy dolárov ročne. Otázna ostáva budúca cenová politika Vertexu, keďže doteraz boli náklady na ročnú liečbu ivacaftorom okolo $ 300 000. Tak stanovená cena bola terčom výraznej kritiky a ani v mnohých ekonomicky vyspelých krajinách by pri podobne stanovenej cene financovanie liečby zo zdrojov zdravotného poistenia nebolo možné.