Spoločnosť Savara Pharmaceuticals oznánila, že americký Úrad pre potraviny a lieky (Food and Drug Administration, FDA) udelil orphan štatút pre jej liek AeroVanc. AeroVanc je liek v štádiu klinického vývoja, pričom v súčastnosti sa pripravuje fáza IIa klinického skúšania.
Podľa vyhlásenia spoločnosti fáza I preukázala bezpečnosť lieku a vynikajúci farmakokinetický profil. AeroVanc obsahuje antibiotikum vankomycín a je určený na inhalačné podanie u CF pacientov trpiacich na MRSA (metycilín rezistentný Staphylococcus aureus) infekciu.
Generálny riaditeľa Savary, Robert Neville vyjadril nádej, že liek “prinesieme podobný úžitok pre MRSA infikovaných pacientov ako priniesol tobramycín pri infekciách Pseudomonas aeruginosa. Odozva z CF komunity je veľmi povzbudzujúca a podobne lekári sa vyjadrujú o AeroVanc ako o ‚TOBI pre MRSA‘ “.
Výhodou AeroVancu by malo byť jednoduché inhalačné podanie, keďže v súčasnosti je vankomycín aplikovaný intravenózne, čo prináša určité problémy. Pri intravenóznej aplikácii preniká na miesto účinku do pľúc iba malá frakcia liečiva. AeroVanc by teda mohol priniesť okrem jednoduchšej aplikácie, vyššiu účinnosť keďže liečivo sa lepšie distribuuje do pľúc a sú miernejšie nežiadúce účinky v porovnaní s intravenózne aplikovaným vankomycínom.
Orphan štatút je administratívne opatrenie vyplývajúce z amerického zákona o orphan liekoch (“liekoch sirotách“), čiže liekov ktoré sú určené na liečbu vzácnych ochorení. Cieľom štatútu je podporiť vývoj takýchto liekov, keďže sú na trhu vzhľadom na nižší počet pacientov znevýhodnené. K orphan štatútu sa viažu určité výhody ako napríklad úľavy na poplatkoch za schválenie uvedenia na trh, alebo dodatočné záruky trhovej exkluzivity.