European Medicines Agency (EMA) sa snaží presadiť zmeny, ktoré majú viesť k väčšej transparentnosti a dohľadu odbornej verejnosti nad vedeckými údajmi, získanými farmaceutickými spoločnosťami počas klinických štúdii.
Ak chce farmaceutická firma uviesť na trh nový liek, musí ho podrobiť viacerým fázam klinického skúšania (bližšie informácie o klinických štúdiách v článku Klinické štúdie: čo by mal pacient vedieť). Výsledky týchto štúdii sú potom predložené ako podklad pre registráciu – schválenie uvedenia lieku na trh. Tieto výsledky boli doteraz považované za komerčne citlivé informácie. Bežne neboli úradom predložené úplné výsledky štúdii. Analýza týchto údajov tretími stranami (najmä na farmaceutickom priemysle nezávislými farmakológmi) bola veľmi problematická – často závislá od ochoty farmaceutických firiem tieto údaje poskytnúť, pričom taká ochota zdá sa bola skôr výnimkou ako pravidlom. Tiež, aj keď boli údaje hodnotené expertmi na úradoch zodpovedných za dohľad nad liekmi, jednalo sa o veľmi obmedzený počet osôb, ktoré mohli vyjadriť vedecké stanovisko. Navyše je vhodné spomenúť, že v prípade niektorých liekov sa vynorili aj ďalšie súvisiace podozrenia – ako napríklad prispôsobovanie dizajnu protokolov štúdie podľa ich želaných výsledkov, alebo systém publikovania v odborných medicínskych časopisoch, ktorý v mnohom uľahčuje farmaceutickým spoločnostiam prezentovať informácie s marketingovým významom ako čisto odborné. Tento stav sa stal terčom kritiky, dobre opísanej napríklad vo vplyvnom článku “Čas na tranparentnosť a prístup k údajom klinických štúdii je teraz“ Dr. Carla Henegena z University of Oxford.
Prelomovým v tejto oblasti bol článok pod vedením Dr. Hans-Georg Eichlera z European Medicines Agency v ktorom sa vyjadril, že cieľom EMA je sprístupniť údaje z klinických štúdii a definoval ciele, ktoré by sa tým mali dosiahnuť, ako aj obmedzenia ktoré má EMA mať na zreteli. Hlavným dôvodom pre sprístupnenie je možnosť na základe ďalšej analýzy získať nové vedecké poznatky, vyššia transparentnosť a naplnenie záväzku voči pacientom, ktorých motivácia v účasti na klinických štúdiách je prispieť k pokroku medicínskej vedy (čo nie je celkom naplnené, ak sú údaje považované za komerčné a dostupné iba vedcom pracujúcim pre danú farmaceutickú firmu). Ako obmedzenia/riziká definoval ochranu osobných údajov, možnosť, že údaje budú spracované nesprávnymi metodológiami, alebo účelovo interpretované.
Na tému sprístupnenia údajov klinických štúdii sa na pôde European Medicines Agency 22.novembra 2012 konal workshop, kde boli pozvaní zástupcovia vedeckej komunity, farmaceutického priemyslu, pacientskych organizácii a boli diskutované podrobnosti a technické otázky súvisiace so zverejnením týchto údajov. Ako úvodom uviedol Guido Rasi, výkonný riaditeľ EMA, “Záväzkom European Medicines Agency je proaktívne publikovanie údajov klinických štúdii pre všetky lieky, ktoré sú uvedené na trh. Nie sme tu preto, aby sme rozhodovali o tom, či sprístupniť údaje, ale ako“. Celý záznam workshopu je zverejnený na EMA youtube kanáli (anglicky, 2 hod.)
Na základe tejto diskusie pripavila EMA nárvh politiky publikácie a prístupu k údajom klinických štúdii, ktorý 26. júna zverejnila na svojej stránke, pričom vyzvala na jeho verejné pripomienkovanie. Pripomienky by mali byť zaslané do 30. septembra 2013.
Hlavné body návrhu sú:
- Sprístupnenie údajov je na základe opodstatnených požiadaviek zúčasnených strán (najmä vedeckej obce a zástupcov pacientov), je to krok k väčšej transparentnosti, cesta k vyšším štandardom v klinickom hodnotení liekov, potenciálny nástroj pre získavanie nových vedeckých poznatkov.
- EMA bude obzvlášť dbať na ochranu osobných údajov pacientov, aj nad rámec Európskej legislatívy, so zreteľom na vývoj nových IT technológii v oblasti data miningu a nástrojov databáz, ktoré by teoreticky mohli deanonymizovať časť údajov, v rozpore so zárukami a štandardmi Európskej liekovej legislatívy v oblasti ochrany osobných údajov pacientov.
- Po schválení uvedenia lieku na trh nebude EMA považovať údaje klinických štúdii predložené v jeho žiadosti o registráciu za komerčne dôverné informácie, keďže zaistenie verejného zdravia považuje za dôležitejšie.
- EMA vyzýva všetkých čo sa budú podieľať na sekundárnej analýze údajov aby sa pridŕžali uznávaných vedeckých štandardov, ale samotná agentúra nemôže niesť zodpovednosť, ak sa vyskytnú prípady, že údaje budú tretími stranami nesprávne spracované alebo nesprávne interpretované.
- Sprístupnenie údajov sa týka liekov, ktoré budú schválené po tom ako táto politika vstúpi do platnosti (1. januára 2014). Vzťahuje sa k liekom schváleným centralizovanou procedúrou.
- Súbory budú buď vo formáte portable document format (pdf) a má v nich byť umožnené vyhľadávanie, alebo vo formáte, v ktorom boli primárne spracované, resp. v súlade s požiadavkami CDISC (Clinical Data Interchange Standards Consortium).