Chorým na cystickú fibrózu, ktorá je genetickým ochorením, svitá na lepšie časy. Experimentálny liek VX-770 je podľa prvých výskumov efektívny.
Cystická fibróza spôsobuje zahlieňovanie pľúc či pankreasu, čo môže viesť k život ohrozujúcim infekciám alebo problémom s trávením. Doposiaľ známe liečebné postupy dokážu zatiaľ iba zľahčiť symptómy, experimentálna látka VX-770 však údajne obnovuje funkciu proteínov, ktorých zlyhanie chorobu zapríčiňuje.
Defekty v proteíne CFTR ovplyvňujú transport chloridového aniónu a iných iónov v bunkách. Liek sa „snaží“ tento transport umožniť. Odhaduje sa, že nositeľom génovej dysfunkcie je každý 25. Brit. Samotný nositeľ ohrozený nie je, jeho potomok však môže po ňom génovú dysfunkciu zdediť. Na Britských ostrovoch trpí na túto zákernú chorobu približne 8000 ľudí.
Zdroj: SITA
Foto: SITA