Modifikáciou gentamycínu, bežne používaného antibiotika, vyvinuli vedci na Technion-Izraelskom technologickom inštitúte molekulu, ktorá by mohla byť účinná pri liečbe mnohých ľudských genetických ochorení, vrátane cystickej fibrózy, Duchennovej muskulármej dystrofie, Usherovho syndrómu, alebo viacerých dedičných foriem rakoviny.
Gentamycín patrí do skupiny aminoglykozidových antibiotík, ktoré sa používajú na liečbu mnohých bakteriálnych infekcii. Štúdie ukázali že gentamycín je schopný naprávať chyby, ktoré vznikajú v syntéze proteínov pri genetických ochoreniach. Liečivo podľa týchto zistení umožňuje ribozómom (bunkovým štruktúram zodpovedných za syntézu proteínov) ignorovať poruchy a podporiť tvorbu plne funkčných proteínov.
Použitie gentamycínu si pri týchto ochoreniach vyžaduje omnoho vyššie dávky ako sú bežne predpisované pri bakteriálnych infekciách. V takých dávkach je ale gentamycín veľmi toxický a spôsobuje trvalú stratu sluchu (ototoxicitu), čo je zásadný nežiaduci účinok.
Spôsobom ako obísť tieto komplikácie je modifikácia chemickej štruktúry aminoglykozidov, vývoj derivátu, s priaznivejšími biologickými a toxikologickými účinkami. Novou patentovanou molekulou ktorá by mohla spĺňať tieto požiadavky je derivát NB54, ktorý vyvinul tím pod vedením profesora Timora Baasova na Chemickej fakulte Technionu, Izraelskom technologickom inštitúte.
“Vytvorili sme nové použitie pre aminoglykozidy, tým že sme odstránili ich prirodzenú antibiotickú aktivitu“, vyjadril sa Baasov. “Vďaka strate antibiotickej aktivity sú vysoko selektívne, menej toxické a umožňuje to ich použitie pri oprave proteínov z `nesprávnych` ľudských génov“.
Doteraz bol NB54 testovaný na bunkových kultúrach a vedci v súčasnosti čakajú na výsledky testovania na zvieratách. Tieto výsledky boli publikované 23 marca 2009 v Journal of Medicinal Chemistry.
Zdroj: Medical News Today, 8 apríl, 2009, http://www.medicalnewstoday.com/articles/145506.php